Uma terapia desenvolvida no Reino Unido tem se mostrado possivelmente eficaz no silenciamento de genes que predispõem pessoas a desenvolverem doença de Alzheimer ou outros tipos de demência. Os resultados da primeira fase de testes do medicamento, publicados na revista científica Nature Medicine, mostram que ele demonstrou ser seguro e reduziu com sucesso os níveis da proteína tau -- conhecida por causar a doença -- nos pacientes que participaram do estudo.

A terapia, chamada MAPTRx, age inibindo o gene MAPT, que codifica a proteína tau por meio da aplicação de BIIB080, uma droga composta por pequenas moléculas capazes de prevenir ou alterar a produção de proteínas. Logo, pode evitar ou amenizar evolução da doença.

Ainda serão feitos mais ensaios, com grupos maiores de pacientes, para determinar se a terapia leva a um benefício clínico e deve ser ofertada, mas os resultados da primeira fase indicam que o método tem um efeito biológico relevante e é animador, segundo disseram especialistas. Atualmente, não há tratamentos direcionados à proteína tau.

O Alzheimer é uma doença genética que promove a perda de neurônios nos pacientes -- o que é irreversível. Dessa forma, se o medicamento for aprovado, pessoas que têm predisposição à doença poderão tomá-lo de forma preventiva e quem já começou a desenvolvê-la vai poder reduzir a progressão.

O estudo

A primeira fase de testes do MAPTRx analisou a segurança do medicamento e mediu, de forma inicial, os efeitos no corpo do paciente e a ação da substância no gene MAPT. O estudo foi desenvolvido pelo UCL Dementia Research Centre, centro especializado em Alzheimer e demência no Reino Unido, e foi apoiado pelo NIHR UCLH Biomedical Research Centre. Ao todo, 46 pacientes com idade média de 66 anos participaram dos testes, que foram feitos entre 2017 e 2020.

Os resultados mostram que a droga foi bem tolerada por todos os pacientes durante o período de tratamento e em mais de 90% até o período pós-tratamento. Eles tiveram apenas efeitos colaterais leves ou moderados, sendo o mais comum dor de cabeça após a injeção da droga.

Os níveis de proteína tau no sistema nervoso central dos pacientes foram analisados ao longo do período de aplicação. Foi constatada uma redução superior a 50% da presença dessa proteína após 24 semanas do início das aplicações nos grupos de tratamento que receberam a dose mais alta da droga.

“Quando há morte de neurônios -- o que acontece em pacientes com Alzheimer --, a concentração de proteína tau na medula óssea aumenta, então uma redução dessa proteína indica que os neurônios estão sendo poupados”, explica o neurologista do Hospital das Clínicas Leonel Tadao Takada, membro da Associação Brasileira de Neurologia (ABN). (Estadão Conteúdo)