Os pais de Arthur Jordão Lara, conhecido como Arthur Sorocaba, foram surpreendidos na madrugada de ontem (24) com o anúncio do cancelamento do registro condicional do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. O comunicado conjunto da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e da Roche, publicado às 5h05 ED, informou que a medida ocorreu a pedido da própria empresa.

Segundo a nota, a decisão foi tomada após a conclusão de que a totalidade dos dados disponíveis até o momento não foi suficiente para atender aos requisitos regulatórios necessários à manutenção do registro condicional. A agência também esclareceu que o cancelamento não altera as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento em estudos clínicos e programas existentes. Isso inclui os brasileiros que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025, que continuam sob monitoramento de segurança, com reporte das informações pertinentes à Anvisa.

O Elevidys é uma terapia gênica indicada para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). O medicamento teve registro condicional concedido no Brasil em dezembro de 2024. O tratamento, de dose única, tinha custo estimado em cerca de R$ 20 milhões e não era incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS), sendo obtido no País por meio de judicialização.

A terapia foi desenvolvida pela norte-americana Sarepta Therapeutics e comercializada mundialmente pela Roche. No Brasil, o uso era autorizado para pacientes deambuladores de 4 a 7 anos com DMD, conforme critérios específicos estabelecidos pela Anvisa.

A família esperava uma decisão sobre a retomada do medicamento, temporariamente suspenso desde julho de 2025, e, em vez disso, "recebeu anúncio do cancelamento do registro pela Roche". Natália e Josias ainda estão "assimilando o impacto da notícia antes de definir os próximos passos".

Decisão judicial

A família cobra esclarecimentos das autoridades sobre o descumprimento de uma decisão judicial concedida em dezembro de 2024, que determinava o fornecimento do Elevidys para o tratamento da DMD. Na época, o remédio tinha registro válido e autorização de uso no País.

De acordo com os pais, a documentação solicitada foi entregue no menor prazo possível após a liminar, incluindo exames e laudos que comprovavam o diagnóstico, a indicação médica e a elegibilidade do paciente. Arthur tinha menos de 8 anos, ainda caminhava e preenchia os critérios clínicos e genéticos exigidos para a terapia.

Na época da autorização brasileira, o Elevidys era indicado para crianças de 4 a 7 anos com DMD que mantinham a capacidade de caminhar sem auxílio, além de atenderem aos demais critérios clínicos e laboratoriais estabelecidos pela Anvisa.

Tratamentos diferentes

O cancelamento veio 11 dias depois de a Anvisa aprovar o registro do Duvyzat, com princípio ativo givinostat, outro medicamento voltado a pacientes com Duchenne. A liberação ocorreu mediante Termo de Compromisso para monitoramento de eficácia clínica de longo prazo, já que o regulador apontou incertezas por se tratar de uma nova tecnologia.

Embora Arthur também tenha recebido prescrição para o givinostat, a família afirma que as duas opções não são substitutivas. O Elevidys é uma terapia gênica de aplicação única, por via intravenosa. O medicamento utiliza um vetor viral para levar às células uma versão reduzida e otimizada do gene da distrofina, com o objetivo de produzir uma forma encurtada da proteína, chamada microdistrofina.

Já o givinostat é um medicamento oral de uso contínuo, administrado com corticosteroides, para reduzir inflamações e fibroses e retardar a progressão da doença.

A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara, neuromuscular e degenerativa, ligada ao cromossomo X e que afeta quase exclusivamente meninos. A condição prejudica a produção adequada de distrofina, proteína essencial para a estabilidade das células musculares, levando à fraqueza e à perda progressiva da capacidade motora, respiratória e cardíaca.

Próximos passos

Enquanto avalia os próximos passos jurídicos, a família reforça o pedido de apoio da sociedade. Natália Jordão e Josias Lara, pais de Arthur, mantêm a mobilização por doações, orações e cobrança pública por providências das autoridades, destacando que a decisão judicial foi descumprida justamente quando, segundo eles, todas as condições legais e médicas para o tratamento estavam atendidas.

O Elevidys teve registro condicional concedido no Brasil em dezembro de 2024 e a comercialização foi suspensa em julho de 2025 como medida regulatória de precaução, diante da necessidade de avaliação adicional de aspectos relacionados à segurança. Durante o período de suspensão, a Roche apresentou informações complementares e manteve tratativas com a Anvisa.

Agora, com o cancelamento do registro, a Roche afirma que seguirá empenhada no programa clínico do Elevidys e na apresentação das evidências necessárias. A Anvisa, por sua vez, afirma estar disposta a avaliar prioritariamente futuras submissões que apresentem dados adicionais e atendam aos requisitos regulatórios vigentes. (Com informações de Estadão Conteúdo)