Os pais de Arthur Jordão Lara, conhecido como Arthur Sorocaba, foram surpreendidos na madrugada desta segunda-feira (24) com o anúncio do cancelamento do registro condicional do Elevidys no Brasil. O comunicado conjunto da Anvisa e da Roche, publicado às 5h05, informou que a medida ocorreu a pedido da própria fabricante do medicamento.

Segundo a nota, a conclusão foi de que os dados disponíveis até o momento não foram suficientes para atender aos requisitos regulatórios necessários à manutenção da autorização condicional. A agência também esclareceu que o cancelamento não altera as obrigações da empresa quanto ao monitoramento contínuo de segurança e reporte de dados dos pacientes já tratados nos programas e estudos clínicos, incluindo os brasileiros que receberam o remédio entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

A família esperava uma decisão sobre a retomada do medicamento, temporariamente suspenso desde julho de 2025, e em vez disso, "recebeu anúncio do cancelamento do registro pela Roche". Natália e Josias ainda estão "assimilando o impacto da notícia antes de definir os próximos passos".

Decisão judicial

A família cobra esclarecimentos das autoridades sobre o descumprimento de uma decisão judicial concedida em dezembro de 2024, que determinava o fornecimento do Elevidys para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Na época, o remédio tinha registro válido e autorização de uso no país.

De acordo com os pais, a documentação solicitada foi entregue no menor prazo possível após a liminar, incluindo exames e laudos que comprovavam o diagnóstico, a indicação médica e a elegibilidade do paciente. Arthur tinha menos de 8 anos, ainda caminhava e preenchia os critérios clínicos e genéticos exigidos para a terapia.

Tratamentos diferentes

O cancelamento veio 11 dias depois de a Anvisa aprovar o registro do Duvyzat, com princípio ativo Givinostat, outro medicamento voltado a pacientes com Duchenne. A liberação ocorreu mediante Termo de Compromisso para monitoramento de eficácia clínica de longo prazo, já que o regulador apontou incertezas por se tratar de uma nova tecnologia.

Embora Arthur também tenha recebido prescrição para o Givinostat, a família afirma que as duas opções não são substitutivas. O Elevidys é uma terapia gênica de aplicação única, intravenosa, com objetivo de fazer o organismo produzir microdistrofina, enquanto o Givinostat é um medicamento oral de uso contínuo, administrado com corticosteroides, para reduzir inflamações e fibroses e retardar a progressão da doença.

Próximos passos

Enquanto avalia os próximos passos jurídicos, a família reforça o pedido de apoio da sociedade. Natália Jordão e Josias Lara, pais de Arthur, mantêm a mobilização por doações, orações e cobrança pública por providências das autoridades, destacando que a decisão judicial foi descumprida justamente quando todas as condições legais e médicas para o tratamento estavam atendidas.

O Elevidys havia obtido registro condicional no Brasil em dezembro de 2024 e teve a comercialização suspensa em julho de 2025 por precaução, após necessidade de avaliação adicional de segurança. A Roche afirma que segue empenhada no programa clínico do medicamento e na apresentação das evidências necessárias, enquanto a Anvisa diz estar disposta a analisar futuras submissões com dados adicionais.