Um mês após a audiência pública realizada na Câmara dos Deputados para discutir a situação do Elevidys, famílias de crianças com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) continuam à espera de uma atualização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) sobre a análise do medicamento no Brasil.

A audiência ocorreu em 16 de junho. Na ocasião, representantes da agência informaram que buscariam esclarecimentos e documentos junto à farmacêutica Roche e, posteriormente, apresentariam aos participantes uma atualização sobre o andamento do processo.

Segundo os pais de Arthur, Natália Jordão e Josias Lara, a Roche informou que encaminhou à Anvisa a documentação solicitada em 19 de junho. Desde então, porém, eles afirmam não ter recebido novas informações sobre a análise.

Em resposta, a Anvisa informou que "segue avaliando o caso e depende dos dados da empresa detentora do registro, inclusive os dados previstos no Termo de Compromisso assinado para o registro excepcional".

Segundo a agência, o cumprimento do Termo de Compromisso é uma das condições para esclarecer lacunas sobre a segurança e a eficácia de longo prazo do medicamento, além de permitir seu monitoramento. A agência acrescenta que um dos principais fatores que motivaram a reavaliação do medicamento foi a ocorrência de óbitos por insuficiência hepática.

A Roche, por sua vez, informou que mantém diálogo contínuo com a Anvisa e que vem apresentando dados e documentos adicionais sempre que solicitados desde a suspensão temporária da comercialização e do uso do Elevidys, determinada em julho de 2025. Segundo a empresa, a última submissão de dados adicionais ocorreu em 19 de junho de 2026.

A farmacêutica acrescentou ainda que o cronograma de análise e a decisão final sobre o registro do medicamento competem exclusivamente à Anvisa. Segundo a empresa, os dados técnicos solicitados foram encaminhados para subsidiar a avaliação da agência, e agora a Roche aguarda o parecer oficial.

Enquanto aguardam uma definição, os pais de Arthur afirmam que o menino perdeu mais 30 dias da janela de tempo em que ainda pode receber o tratamento. Aos sete anos, ele poderá utilizar o Elevidys até completar oito anos, conforme os critérios previstos para a indicação da terapia.

Arthur possui uma decisão judicial concedida em dezembro de 2024 que determina o fornecimento do medicamento pelo poder público. A liminar foi concedida quando o Elevidys ainda possuía registro válido no Brasil e poderia ser utilizado regularmente. Mesmo assim, segundo a família, o tratamento não foi fornecido durante os sete meses em que a autorização permaneceu vigente.

Há cerca de um ano, a Anvisa suspendeu cautelarmente o registro do medicamento para aprofundar a análise de informações relacionadas à sua segurança. A família afirma compreender a necessidade de rigor técnico na avaliação, mas ressalta que a progressão da doença não acompanha o tempo necessário para os trâmites administrativos.

A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara, progressiva e irreversível. A condição provoca perda contínua da força muscular e pode comprometer gradualmente a capacidade de caminhar, respirar e realizar outras funções essenciais do organismo.

Além da família de Arthur, pais de crianças de outras regiões do País também aguardam o cumprimento de decisões judiciais que determinaram o fornecimento do medicamento. No caso do menino de Sorocaba, os pais afirmam que o Ministério da Saúde informou não ser possível adquirir a terapia enquanto o registro permanecer suspenso.

A Roche afirmou reiterar sua confiança no perfil de benefício-risco positivo do Elevidys para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne que atendam aos critérios previstos em bula. A empresa também declarou compreender o impacto da decisão sobre a comunidade de pacientes e suas famílias e disse manter seu compromisso com a ciência e com a busca por soluções para pessoas que vivem com a doença no Brasil.

"Nós não estamos pedindo privilégio. Estamos pedindo uma resposta. Se a Anvisa precisa tomar uma decisão técnica, nós respeitamos isso. Mas precisamos de uma definição, porque a Duchenne não espera. Cada dia que passa representa menos tempo para o Arthur receber o tratamento", afirma Natália Jordão.

Enquanto aguardam uma posição oficial, os pais de Arthur continuam buscando apoio institucional e mobilizando a sociedade para garantir que o menino tenha acesso ao tratamento dentro da janela de tempo prevista.