Arthur Jordão Lara tinha seis anos quando recebeu o diagnóstico de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), em 21 de agosto de 2024. A doença genética rara e progressiva provoca perda irreversível da força muscular e, com o avanço, compromete a capacidade de caminhar, respirar e funções vitais. Poucos dias depois do diagnóstico, a família decidiu recorrer à Justiça.

Em agosto de 2024, a ação foi ajuizada. Em dezembro do mesmo ano, veio a decisão favorável determinando o fornecimento do medicamento Elevidys, uma terapia gênica considerada uma das mais avançadas — e também uma das mais caras do mundo — para o tratamento da doença. A expectativa da família era de que, a partir dali, o acesso ao tratamento fosse imediato.

Segundo a mãe, Natália Jordão, mesmo após a decisão judicial, o processo passou a ser marcado por etapas burocráticas e exigências médicas. Uma delas foi a realização de um exame de anticorpos AAV, considerado essencial para definir a elegibilidade ao medicamento. O teste, feito fora do Brasil, apontou que Arthur não possui o anticorpo, o que o tornava apto ao tratamento.

Com o resultado, a família iniciou um período de isolamento social em janeiro de 2025, como parte das exigências relacionadas à preparação para a aplicação da terapia.

A família relata que, apesar de cumprir todas as etapas exigidas, o medicamento nunca foi aplicado. Segundo Natália, não houve comunicação direta e clara sobre o andamento do processo, as informações chegavam de forma fragmentada e sempre por meio do processo judicial ou da advogada responsável.

Em maio de 2025, uma informação divulgada à imprensa mencionava uma suposta consulta médica vinculada ao paciente. Após questionamentos, o caso foi corrigido como erro de identificação.

Em julho de 2025, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu a comercialização e o uso do Elevidys no Brasil, após relatos internacionais de eventos adversos graves, incluindo casos de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com a terapia. Segundo a agência, o medicamento recebeu registro excepcional no país, condicionado à apresentação de dados adicionais pela fabricante para avaliação de segurança e eficácia a longo prazo. A Anvisa afirma que a suspensão foi preventiva, diante de incertezas científicas e da necessidade de informações complementares.

O Ministério da Saúde, por sua vez, informou em nota que adotou todas as medidas necessárias para aquisição e oferta do medicamento e afirma que a suspensão pela Anvisa e decisões judiciais superiores interromperam os processos relacionados ao fornecimento do tratamento.

Apesar da decisão judicial favorável obtida em dezembro de 2024, o tratamento nunca foi iniciado. Arthur segue com indicação médica, elegibilidade clínica, anticorpos negativos e capacidade de deambulação preservada — critérios que o enquadram para o uso da terapia, segundo laudos e avaliação médica.

O processo tramita na 1ª Vara Federal de Sorocaba. Para a família, o caso ultrapassa a discussão jurídica ou regulatória e se traduz, sobretudo, em tempo, que na Distrofia Muscular de Duchenne, é decisivo.

A doença é progressiva e irreversível. Os músculos afetados não se regeneram, e cada fase perdida representa uma limitação permanente. Arthur hoje segue em acompanhamento médico e terapias contínuas. A família mantém a rotina de cuidados.

O caso de Arthur se insere em um debate maior sobre o intervalo entre decisões judiciais e sua execução prática em tratamentos de alta complexidade no sistema de saúde.

Audiência pública discute acesso ao Elevidys e mobiliza famílias em Sorocaba

Em audiência pública na Câmara de Sorocaba na terça-feira (24), familiares, especialistas e parlamentares discutiram os desafios de acesso à terapia gênica para pacientes com distrofia muscular de Duchenne. O encontro, proposto pelo vereador Ítalo Moreira, abordou a judicialização da saúde e o acesso a tratamentos de alto custo. A deputada estadual Maria Lúcia Amary destacou o Estatuto da Pessoa com Doença Rara em São Paulo e reafirmou apoio às famílias. Foram lidas manifestações da Roche Farma Brasil e do Ministério da Saúde. A empresa informou ter enviado dados à Anvisa e aguarda análise do Elevidys. O ministério afirmou que o acesso depende da retomada do registro do medicamento, atualmente suspenso, e de futuras avaliações para incorporação ao SUS. O caso do menino Arthur Jordão, de Sorocaba, foi citado e mobilizou famílias e autoridades em defesa do tratamento.