Em Sorocaba, a família de Arthur Jordão Lara, de 6 anos e meio, diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), continua na luta contra o tempo para conseguir o medicamento Elevidys, atualmente suspenso no Brasil pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).

Os pais, o chefe de cozinha Josias de Lara e a administradora Natália Jordão, já reuniram R$ 700 mil por meio de ações solidárias e arrecadações. No entanto, o valor ainda é insuficiente diante do necessário, que chega a R$ 17 milhões. “Bastante dinheiro, mas pouco para o montante”, afirma Natália.

Para receber o medicamento, são necessárias diversas preparações. Arthur realiza exames a cada seis meses — do coração, pulmões, ossos e sangue — além de terapias diárias, uso de órteses e cuidados como a utilização contínua de máscara em ambientes externos.

Natália já enfrentou um caso na família: seu irmão morreu aos 21 anos. “Os responsáveis apenas falam que ainda não sabem da segurança. Enquanto nós sabemos do desfecho da doença”, relata.

Relembre o caso

Em 10 de setembro, o Cruzeiro do Sul publicou a história de Arthur Jordão Lara, de 6 anos, diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Na ocasião, a reportagem detalhou a necessidade do medicamento Elevidys — terapia gênica desenvolvida nos Estados Unidos e avaliada em R$ 17 milhões — fundamental para tentar frear a progressão da doença, que afeta músculos, locomoção, sistema respiratório e o coração.

No dia 2 de dezembro de 2024, por meio de processo judicial, a família recebeu a liberação para que Arthur pudesse ser medicado com o Elevidys, ainda novo no mercado farmacêutico. Antes do medicamento, não havia nenhum outro tratamento para a doença.

A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) causa uma deficiência da proteína distrofina, necessária para a proteção da membrana celular muscular, o que gera fraqueza e afeta principalmente a locomoção, o sistema respiratório e o coração. Com o passar do tempo, a doença evolui, levando a óbito.

No Brasil, as regras para utilização do Elevidys são bem definidas: a criança diagnosticada precisa ter entre 4 e 7 anos e 11 meses e manter a capacidade de andar.

No exterior, as regras eram diferentes, e três crianças foram a óbito por problemas hepáticos. Após os ocorridos, em julho de 2025, a Anvisa suspendeu o uso do medicamento no Brasil por segurança. Mesmo que a suspensão tenha ocorrido após a autorização judicial para Arthur utilizar o Elevidys, o Ministério da Saúde afirma não ofertar medicamentos sem registro na Anvisa.

A agência reforça que a suspensão segue ativa: “permanece em vigor enquanto estão sendo concluídas as análises técnicas complementares e as tratativas com a empresa”, explica.

No dia 18 de novembro, a Anvisa se reuniu com representantes internacionais da empresa responsável para discutir medidas de adequação adotadas em vários países e no Brasil. A agência aguarda novos dados da fabricante para atender às exigências regulatórias. “Somente após a conclusão dessa avaliação técnico-científica será tomada decisão sobre a manutenção, alteração ou revogação da suspensão temporária do Elevidys no Brasil”, informa.

Como funciona o medicamento

O Elevidys é um medicamento de terapia gênica desenvolvido pela empresa norte-americana Sarepta Therapeutics e comercializado mundialmente pela Roche. Aplicado em dose única e específico para cada criança, ele impede a evolução da doença. Não repara os danos já causados antes da aplicação, mas freia a progressão. (Thaís Verderamis)